久安厅内的屏幕上滚动播放着何晴的照片,厅内四周摆满了亲友的花圈,其中包括六小龄童、唐国强、翁虹、尤勇智等何晴圈内好友送来的花圈,还有《三国演义》剧组送来的花圈。人群中不时传来一阵抽泣。
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从1994年 FGFR3靶点被证实与ACH相关,到2021年Vosoritide获批上市,ACH患者等待了近30年,才迎来首款针对性治疗药物。而随着Infigratinib叩响上市的大门,以及身后一众迭代疗法的逼近,ACH精准治疗的新大门正加速开启。这也是罕见病从被行业忽略到逐渐被重视的真实缩影。